6 Деца С Редки Разстройства, Подпомогнати От Генната Терапия

{h1}

Две редки наследствени нарушения, едното от които е фатално, могат да бъдат лекувани с генна терапия, предполага ново проучване от италия.

Две редки наследствени нарушения, едното от които убива децата в рамките на първите няколко години от живота, могат да бъдат лекувани с генна терапия, сочат нови изследвания от Италия.

При деца с нарушения, тези, които са получили генна терапия - при която „дефектният“ ген се заменя със здрав - показват или подобрение на техните симптоми, или спиране на прогресирането на болестта. Децата не са имали сериозни странични ефекти в резултат на генната терапия.

Едно разстройство, наречено метахроматична левкодистрофия, причинява натрупване на мастни киселини в мозъка, което води до когнитивни и двигателни проблеми и в крайна сметка до смърт в ранна възраст.

Изследователите лекували три деца с генетични мутации за метахроматична левкодистрофия, всички от които имат по-големи братя и сестри със състоянието. Тъй като пациентите бяха много млади, на възраст от 7 до 15 месеца в началото на изследването, те не показаха пълни симптоми на състоянието.

До 3-годишна възраст едно от децата, лекувани с генна терапия, има нормална IQ оценка и езикови умения за възрастта си и е в състояние да се изправи доброволно и да ходи, държейки нечия ръка. За разлика от това, братята и сестрите на този пациент, които не са получили терапията, са неспособни на реч и инвалидна количка, обвързани от 3-годишна възраст.

Другите двама пациенти със състоянието, които също са били лекувани с генна терапия, не са проявили симптоми до 2-годишна възраст, възраст, на която изследователите биха очаквали появата на симптоми.

Генната терапия се използва и за лечение на три деца със синдром на Wiskott-Aldrich, нарушение на имунната система, причинено от мутации в ген, наречен БЕШЕ. Хората с това състояние са изложени на повишен риск от развитие на инфекции, както и екзема.Децата, лекувани с генна терапия, забелязват, че симптомите им намаляват или изчезват в рамките на 20 до 30 месеца след лечението, казаха изследователите.

Въпреки че резултатите са обещаващи, периодът на проучване е сравнително кратък и изследователите заявиха, че трябва да продължат да наблюдават и шестте деца за промени в техните условия. [9 най-странни медицински състояния]

И двете групи деца (тези с метахроматична левкодистрофия и тези със синдром на Wiskott-Aldrich) са получили много сходни лечения с генна терапия. Изследователите премахват от пациентите кръвни стволови клетки, наречени хематопоетични стволови клетки, и използват вирус, за да въведат коригирана форма на дефектния ген на всеки пациент. След това тези клетки се вливат обратно в пациентите.

При пациенти със синдром на Wiskott-Aldrich кръвните стволови клетки са пряко засегнати от заболяването, така че новоинфузираните стволови клетки заместват болните клетки, посочват изследователите. За пациенти с метахроматична левкодистрофия новоинфузираните стволови клетки намират път към мозъка, където освобождават коригираната форма на генния продукт (протеин), който от своя страна се приема от клетките на Брайън.

Някои по-ранни проучвания установяват, че генната терапия може да причини левкемия в някои случаи, тъй като новият ген се вмъква на неправилното място и кара клетките да се превърнат в ракови. В новото изследване обаче няма доказателства, че лечението ще увеличи риска от левкемия.

Изследването, проведено от изследователи от Института за генна терапия в Милано, Италия, в Сан Рафаеле, е публикувано днес (11 юли) в два документа в списанието Science.

Следвайте Rachael Rettner @RachaelRettner. последвам WordsSideKick.com @wordssidekick, Facebook, Оригинална статия на WordsSideKick.com.


Видео Добавка: .




Изследване


Смъртните Проценти От Рак Достигат 25-Годишен Минимум
Смъртните Проценти От Рак Достигат 25-Годишен Минимум

Monty Python Star Описва Болестта Си: Какво Е Фронтотемпорална Деменция?
Monty Python Star Описва Болестта Си: Какво Е Фронтотемпорална Деменция?

Наука Новини


Подкастът „Invisibilia“ Изследва Странните Действия На Човешкия Ум
Подкастът „Invisibilia“ Изследва Странните Действия На Човешкия Ум

Къде Умирали Динозаврите Разкриват Как Са Живели
Къде Умирали Динозаврите Разкриват Как Са Живели

Измит Кит С Дължина 55 Фута На Плаж В Масачузетс. Какво Го Уби?
Измит Кит С Дължина 55 Фута На Плаж В Масачузетс. Какво Го Уби?

Нови Данни За Тъмната Енергия Се Появяват От Misshapen, Изкривени, Древни Празнини
Нови Данни За Тъмната Енергия Се Появяват От Misshapen, Изкривени, Древни Празнини

Слънчевите Клетки Отиват Органично
Слънчевите Клетки Отиват Органично


BG.WordsSideKick.com
Всички Права Запазени!
Възпроизвеждането На Използваните Материали Оставя Само Prostanovkoy Активна Връзка Към Сайта BG.WordsSideKick.com

© 2005–2019 BG.WordsSideKick.com