Могат Ли Генетичните Заболявания Да Се Излекуват В Жената?

{h1}

Променяйки митохондриалната днк в яйцеклетка на човек, изследователите са ударили крайъгълен камък в генната терапия.

Усилията за разработване на работеща генна терапия за определени наследствени заболявания достигнаха крайъгълен камък с нов метод за промяна на човешката яйцеклетка.

Ако техниката, която беше разкрита от университета в Орегон Health & Science и включва трансплантация на митохондриална ДНК, бъде одобрена за употреба при пациенти, генетичният състав на детето може да бъде променен, за да се излекува определени генетични заболявания, преди бебето дори да се роди. Въпреки това изследователите признаха, че реално лечението вероятно няма да бъде одобрено за тестване при хора за известно време.

Техниката за променяне на ген, която е подробно описана днес (24 октомври) в списанието Nature, е предназначена за лечение на заболявания, причинени от генетични мутации в енергийните структури на клетките, наречени митохондрии, заяви водещият изследовател Shoukhrat Mitalipov от OHSU School of Medicine.

Митохондриалните заболявания могат да доведат до диабет, дегенерация на нервите или слепота, така че самите заболявания често се заблуждават за други проблеми. След като болестта бъде идентифицирана, са на разположение различни поддържащи терапии, но като цяло няма лечение, тъй като заболяването се причинява от генетични мутации, които са заключени. [Топ 10 мистериозни заболявания]

Размяна на ДНК

Митохондриалната ДНК (mtDNA) идва само от майката и се съдържа в цитоплазмата на клетката, между ядрото и мембраната (за разлика от ядрената ДНК, която седи в ядрото на клетката). В новото проучване Миталипов и колегите му взеха яйцеклетка донор и отстраниха ядрото. Те замениха това ядро ​​с едно от яйцеклетката на майката, което доведе до клетка с ДНК на майката, но mtDNA на донора.

След това клетката се опложда, оставя се да се раздели и стане бластоциста, или малка агломерация на ембрионални клетки. От това изследователите са получили ембрионални стволови клетки. Клетките изглеждаха нормално, точно като контролите. [5 невероятни открития на стволови клетки]

Това показва, че клетките с "новата" mtDNA функционират точно като обикновените яйчни клетки, каза Миталипов на пресконференция. „Това показва, че процедурата е съвместима с нормалното торене.“

Тъй като mtDNA не е в ядрото, този вид генна терапия не би променила нечии родители. (mtDNA се проявява при някои видове секвенции на гени, но това е много малък брой гени - по-малко от един на 10 000.)

Генетичните заболявания, които са резултат от проблеми с ядрената ДНК, не биха били засегнати от терапията, така че няма вероятност да е от помощ за заболяване като муковисцидоза или синдром на Даун.

Етика на генната терапия

Експериментите върху човешки клетки се основават на работа, проведена през 2009 г. с макакски маймуни. В този случай експериментът включваше две популации от здравословни макаки, ​​една от Индия и една от Китай. Една група макаки пренасяше ядрата на яйчните си клетки в донорски клетки от другата популация. Резултатът, каза Миталипов, беше здрави макакови бебета, носещи донорската mtDNA. "Децата са били нормални, въпреки че са имали чужда mtDNA", каза той.

Миталипов експериментира и върху яйца от замразени макакови клетки и показа, че техниката работи и с тях, въпреки че степента на успех е по-ниска.

Ако това лечение се използва върху хора, то би действало само при бъдещи деца, тъй като включва промяна на гените на ембрион преди развитието. Това отваря много етични въпроси за родителите, които искат да променят гените на детето си - дори и поради здравословни причини.

"Вашата митохондриална ДНК наистина е част от вашата идентичност", заяви Джерард Д'Соза, доцент по фармацевтика в Масачузетския колеж по фармация и здравни науки, който не участва в настоящото проучване. Той отбеляза, че цели проучвания са проследили потекло чрез митохондриална ДНК, което предполага хората да го мислят за част от това кой са.

D'Souza добави, че подходът на Миталипов е голямо отклонение от много текущи мисли за генната терапия. За да работи генната терапия, гените (или агентите, които ги възстановяват) трябва да бъдат доставени до много клетки наведнъж. Ето защо вирусите често се използват като вектор или носител. "Вместо да доставя ДНК на множество клетки, той просто остави една клетка да стане индивида", каза той.

От своя страна Миталипов заяви, че той и неговият екип са в дискусии с Администрацията по храните и лекарствата за това как да се установи клинично изпитване на техниката при хора. По време на брифинга в пресата Миталипов заяви, че досега техниката е безопасна и експериментът премина сбор с институционалния съвет за преглед на университета. Експериментите бяха финансирани частно.

И все пак вероятно ще мине известно време, преди да бъде одобрен човешки процес.

Сред етичните въпроси, повдигнати от техниката, се отнасят до надеждата, която тя ще предложи на хората в риск от генетично заболяване. "Хората изпробват всякакви видове лечение", каза D'Souza. "Те осъзнават, че нищо не работи и едва след това проверяват дали това е [митохондриално генетично] разстройство."

Чарлз Мохан, изпълнителен директор на Обединената фондация за митохондриални болести, заяви, че ако новото лечение стане достъпно за родителите, то ще им позволи най-малко да вземат решения за здравето на децата си. В момента за всеки, който носи гените за митохондриална болест, това е ролка от генетичните зарове - дори да се приеме, че някой знае, че имат гените на първо място. Дъщерята на Мохан почина от митохондриална болест на 15 години и не прояви симптоми до 10-годишна възраст. Междувременно синът му вече е пълнолетен и здрав.

"Той предоставя алтернатива", каза той. "Ако бяхме знаели по-рано, какви решения щяхме да вземем?" Каквито и да са противоречията около генно инженерните хора, подобен лек би означавал, че е възможно да се вземат такива решения.

Следете WordsSideKick.com в Twitter@wordssidekick, Ние също сме на Facebook &.


Видео Добавка: НЕВИДИМЫЙ МИР.




Изследване


Жена, Нуждаеща Се От Оръжие, Ампутирани Крака След Раждането: Какво Е Некротизиращ Фасциит?
Жена, Нуждаеща Се От Оръжие, Ампутирани Крака След Раждането: Какво Е Некротизиращ Фасциит?

Сексуалният Живот С Дрожди Става Див, Особено В Трудни Времена
Сексуалният Живот С Дрожди Става Див, Особено В Трудни Времена

Наука Новини


Бебетата С Колики Могат Да Имат Грешни Бактерии
Бебетата С Колики Могат Да Имат Грешни Бактерии

Какво Би Станало, Ако Комета Суифт-Тутъл Удари Земята?
Какво Би Станало, Ако Комета Суифт-Тутъл Удари Земята?

Разследващ Навес Светлина В Последния Момент На Полет На Mh370 На Malaysia Airlines
Разследващ Навес Светлина В Последния Момент На Полет На Mh370 На Malaysia Airlines

Джеймс Уотсън, Ко-Откривател На Структурата На Днк, Съблечен От Чести Над Расистки Изявления
Джеймс Уотсън, Ко-Откривател На Структурата На Днк, Съблечен От Чести Над Расистки Изявления

Ледена Епоха „Еднорог“ Може Да Е Живяла Редом С Модерните Хора
Ледена Епоха „Еднорог“ Може Да Е Живяла Редом С Модерните Хора


BG.WordsSideKick.com
Всички Права Запазени!
Възпроизвеждането На Използваните Материали Оставя Само Prostanovkoy Активна Връзка Към Сайта BG.WordsSideKick.com

© 2005–2019 BG.WordsSideKick.com